由皇家马斯登医院和英国癌症研究主导，并与美国、挪威和澳大利亚的同事协作进行的有史以来首次针对晚期肛门癌患者的随机临床试验带来了里程碑式的变化，这种新的治疗方法与以往相比更加安全有效。

根据今天在《临床肿瘤学期刊》（2020年6月12日，周五）上发表的研究结果，研究人员发现通过联合使用卡铂和紫杉醇——这主要用于其他癌症，包括卵巢癌、子宫癌和肺癌——对肛门癌患者的疗效优于顺铂和5-氟尿嘧啶的化疗组合，患者的生存期可以延长7个月。这些结果直接引起欧美临床实践中对推荐治疗的指导意见（欧洲医学肿瘤学会和国家综合癌症网络临床实践指南等）。

英国每年大约有1300名患者被诊断为肛门癌，并以每年3%的速度在增长。由于患者人数少，此前对此制定的指导治疗非常有限。本次临床试验的发现为这个比较罕见的癌症类型建立了新的治疗标准，并在国际上首次达到了共识。

这项由皇家马斯登医院主导的国际随机二期临床试验分析了来自于四个国家，包括英国、挪威、美国和澳大利亚的91名患者的数据。这项研究得到了国际罕见癌症计划（IRCI）的支持，这是一项旨在改善罕见癌症患者预后的全球合作计划。这是IRCI首次完成并且发表了结果的临床试验。

这项研究得到了皇家马斯登医院胃肠道和淋巴瘤部、皇家马斯登医院的NIHR生物医学研究中心以及伦敦癌症研究院、英国癌症研究和皇家马斯登癌症慈善基金会的资助。

本项研究的首席调查员、皇家马斯登医院肿瘤内科顾问医生Sheela Rao说：“这项研究成果引起了患者护理的直接变化。以往我们认为顺铂和5-氟尿嘧啶的化疗组合是治疗晚期肛门癌的合理选择，现在我们知道卡铂和紫杉醇的组合更有效，耐受性更好。在我们的研究中，这些患者的生存期延长了7个月，而且经历的副作用更小。”

这是国际合作治疗罕见癌症的一个很好的范例，其结果直接改变了推荐治疗的指导意见，从而使全球的肛门癌患者受益。

皇家马斯登医院肿瘤内科顾问医生Sheela Rao“这是国际合作治疗罕见癌症的一个很好的范例，其结果直接改变了推荐治疗的指导意见，从而使全球的肛门癌患者受益。大约30%肛门癌患者会发展到晚期，无法通过手术得到治疗，这些患者都将会通过接受这种化疗组合而受益。”

患者Deborah Pink (58岁)参与了这项临床试验并因此而受益于这种化疗药的组合。她从2011年被诊断为肛门癌就开始在皇家马斯登医院接受治疗。她说：“得到诊断以后一切都发生得很快，我接受了几种不同的治疗、手术和放疗。几年前我第一次开始参与这项临床试验时，卡铂和紫杉醇的化疗组合使我的病情得到了完全缓解，皇家马斯登医院的医生发现我的肿瘤缩小了，这真是好消息。参与临床试验对我来说是个非常好的机会，得知试验结果可以使其他像我一样的患者受益让我觉得很有意义，看到专门针对这种罕见癌症的研究令人鼓舞。目前我仍在进行这种化疗，通过定期扫描来监控病情。在过去的九年中，如果没有我在皇家马斯登医院接受到的治疗和持续护理，我可能已经不在了。“

英国癌症研究的首席信息护士Martin Ledwick说:“这些结果清楚地表明进行持续研究的必要性，只有这样我们才能不断改善癌症患者的治疗。如果没有精心设计的临床试验，治疗就无法取得这样的重大改善。”